Ultragenyx Pharmaceutical/$RARE

1N1Hé1Hó3Hó6HóYTD1É5ÉMAX

Ultragenyx Pharmaceutical – Információk

Az Ultragenyx Pharmaceutical Inc egy amerikai székhelyű biogyógyszerészeti vállalat. A vállalat súlyos, ritka és rendkívül ritka betegségek kezelésére szolgáló újszerű termékeket azonosít, szerez meg, fejleszt és forgalmaz, különös tekintettel a legyengítő genetikai állapotokra. Gyógyszerportfóliójában a Crysvita, a Dojolvi és a Mepsevii szerepel. A Crysvita felnőttek és egyévesnél idősebb gyermekek X-hez kötött hipofoszfatémiájának (XLH) kezelésére javallott. A Mepsevii gyermekek és felnőttek mucopolysaccharidosis VII kezelésére javallott. A vállalat Észak-Amerikában, Latin-Amerikában, Európában, a Közel-Keleten és Afrikában, valamint Ázsia-Csendes-óceáni térségben működik, bevételeinek nagy részét Észak-Amerikából szerezte.
Tőzsdei azonosító
$RARE
Elsődleges kereskedési helyszín
NASDAQ
Alkalmazottak száma
1371

RARE – Mérőszámok

AlapvetőHaladó
1,6 Mrd $
-
-5,83 $
0,31
-

RARE – Elemzői vélemények

A részvényre (Ultragenyx Pharmaceutical) vonatkozó elemzői értékelés (Vétel, Tartás, Eladás).
A részvény (Ultragenyx Pharmaceutical) jövőbeli árfolyamára vonatkozó elemzői előrejelzés.

A bikák/medvék szerint

A második negyedéves árbevétel éves összevetésben 28%-kal, vállalati rekordot jelentő 214 millió dollárra nőtt, miközben a nettó veszteség 92 millió dollárra csökkent. Az Ultragenyx megerősítette a 2026-ra vonatkozó, 730 millió és 760 millió dollár közötti árbevételi előrejelzését, valamint azt a célját, hogy 2027-ben nyereségessé váljon. (Ultragenyx)
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) a Sanfilippo-szindróma A típusának első kezeléseként engedélyezte a FAYUVI-t, így az Ultragenyx új terméket vezethet be egy súlyos, korábban nem kezelhető betegség kezelésére. Az FDA értékelői érdemi előnyt állapítottak meg a kognitív pontszámokban a betegség természetes lefolyásához képest, bár a bizonyítékok egy kis létszámú vizsgálatból származtak. (Reuters, FDA)
A GENGLYCOS az értékesítés növekedésének újabb lehetséges hajtóereje: egy 3. fázisú vizsgálatban a betegek napi kukoricakeményítő-felhasználása átlagosan 61%-kal csökkent a 96. hétre, miközben a vércukorszintjük kontroll alatt maradt. A terápia korábban gyorsított FDA-engedélyt kapott a nyolcéves és annál idősebb betegek kezelésére. (Ultragenyx)
Az apazunersen Angelman-szindróma kezelésében végzett, törzskönyvezést megalapozó 3. fázisú Aspire vizsgálata sem az elsődleges, sem a kiemelt másodlagos végpontjait nem érte el. Az Ultragenyx közölte, hogy felülvizsgálja a programot, ami kétségessé teszi egyik jelentős fejlesztés alatt álló gyógyszerjelöltjének jövőjét. (SEC)
A setrusumab az osteogenesis imperfecta kezelésében végzett mindkét 3. fázisú vizsgálatban elmaradt a csonttörések csökkentésére vonatkozó elsődleges végponttól. Az Ultragenyx közölte, hogy a brit hatóságok új randomizált vizsgálatot írhatnak elő, miközben az FDA még nem határozta meg, milyen további bizonyítékokat fogadna el. (The Motley Fool)
A vállalat továbbra is veszteséges, és a második negyedévben 97 millió dollár készpénzt használt fel működésére; a negyedév végén 436 millió dollárnyi készpénzzel, pénzeszköz-egyenértékessel és forgalomképes értékpapírral rendelkezett. A 2027-es nyereségességi cél elérése ezért az értékesítés további növekedésétől, a költségek kézben tartásától és a sikeres termékbevezetésektől függ. (Ultragenyx)
Az adatokat havonta összesíti a Lightyear AI-ja. Utolsó frissítés: 2026. okt. 27.

RARE – Pénzügyi teljesítmény

Bevételek és kiadások
Eredménykimutatás
NegyedévesÉves
Q3 24
Növekedés (n.év/n.év)
Árbevétel
Nettó eredmény
Nyereséghányad

RARE – Nyereség

A vállalat jövedelmezősége
Egy részvényre jutó nyereség
NegyedévesÉves
Q4 23
Q1 24
Q2 24
Q3 24
Q4 24
Tényleges
Várható
Meglepetés

Alapok ezzel: (RARE)

ÖsszesUSDEURGBP
Alapok
Alap neve
Alap mérete
$RARE súlyozás
iShares Ageing Population$AGED
953 M $0,13%
iShares Ageing Population£AGES
953 M $0,13%
iShares Ageing Population€AGED
903 M $0,13%
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
1,1 Mrd $0,10%
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,1 Mrd $0,10%
A fenti adatok csak tájékoztató jellegűek, így nem feltétlenül pontosak és teljes körűek. A tényleges végrehajtási árfolyam változhat. A múltbeli teljesítmény nem jelzi előre a jövőbeli eredményeket. A hozamot befolyásolhatják az árfolyam-ingadozások, valamint az alkalmazandó díjak és költségek. A befektetés kockázattal jár.
A valós idejű amerikai piaci adatok az IEX ajánlati könyvéből származnak. Forrás: Polygon. A piaczárás utáni (after hours) amerikai piaci adatok 15 perces késleltetéssel jelennek meg, és jelentősen eltérhetnek a piacnyitáskor elérhető tényleges árfolyamoktól.