Vertaa

Ultragenyx Pharmaceutical/$RARE

1pv1vk1kk3kk6kkYTD1v5vMAX

Tietoa: Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc on yhdysvaltalainen biolääkeyhtiö. Yhtiö tunnistaa, hankkii, kehittää ja kaupallistaa uusia valmisteita vakavien, harvinaisten ja erittäin harvinaisten sairauksien hoitoon keskittyen toimintakykyä heikentäviin geneettisiin sairauksiin. Sen lääkevalikoimaan kuuluvat Crysvita, Dojolvi ja Mepsevii. Crysvita on tarkoitettu X-kromosomiin kytkeytyneen hypofosfatemian (XLH) hoitoon aikuisille ja vähintään vuoden ikäisille lapsipotilaille. Mepsevii on tarkoitettu mukopolysakkaridoosi VII:n hoitoon lapsi- ja aikuispotilaille. Yhtiö toimii Pohjois-Amerikassa, Latinalaisessa Amerikassa, Euroopassa, Lähi-idässä ja Afrikassa sekä Aasian ja Tyynenmeren alueella, ja suurin osa sen liikevaihdosta kertyy Pohjois-Amerikasta.
Kaupankäyntitunnus
$RARE
Ensisijainen pörssi
NASDAQ
Työntekijät
1 371
Verkkosivusto
www.ultragenyx.com

Tunnusluvut: RARE

PerustasonLaajat
1,7 mrd. $
-
−5,18 $
0,36
-

Analyytikkojen näkemykset osakkeesta RARE

Analyytikkojen suositukset (osta, pidä, myy) osakkeelle Ultragenyx Pharmaceutical.
Analyytikkojen arviot osakkeen Ultragenyx Pharmaceutical tulevasta hinnasta.

Optimistien näkemykset / Pessimistien näkemykset

Toisen vuosineljänneksen liikevaihto kasvoi 28 % edellisvuodesta yhtiön ennätykselliseen 214 miljoonaan dollariin, ja nettotappio supistui 92 miljoonaan dollariin. Ultragenyx vahvisti vuoden 2026 liikevaihto-ohjeistuksensa, 730–760 miljoonaa dollaria, sekä tavoitteensa saavuttaa kannattavuus vuonna 2027. (Ultragenyx)
FDA hyväksyi FAYUVIn ensimmäiseksi Sanfilippon oireyhtymän A-tyypin hoidoksi, mikä antaa Ultragenyxille uuden tuotteen lanseerattavaksi vaikeaan sairauteen, johon ei aiemmin ole ollut hoitoa. FDA:n arvioijat katsoivat hoidon tuottavan merkittävän edun kognitiivisissa tuloksissa verrattuna taudin luonnolliseen kulkuun, vaikka näyttö perustui pieneen tutkimukseen. (Reuters, FDA)
GENGLYCOS tarjoaa toisen mahdollisen kaupallisen kasvun veturin: vaiheen 3 tutkimuksessa potilaiden päivittäinen maissitärkkelyksen käyttö väheni keskimäärin 61 % 96 viikon kohdalla, ja samalla verensokeritasapaino säilyi. Hoito oli saanut FDA:lta nopeutetun myyntiluvan vähintään kahdeksanvuotiaille potilaille. (Ultragenyx)
Apazunersenin keskeinen vaiheen 3 Aspire-tutkimus Angelmanin oireyhtymässä ei saavuttanut ensisijaista eikä keskeistä toissijaista päätetapahtumaa. Ultragenyx kertoi arvioivansa ohjelmaa uudelleen, mikä asettaa kyseenalaiseksi merkittävän mahdollisen tuoteaihion. (SEC)
Setrusumabi ei saavuttanut ensisijaista murtumien vähentämistä koskevaa päätetapahtumaa kummassakaan osteogenesis imperfectaa koskevassa vaiheen 3 tutkimuksessa. Ultragenyxin mukaan Britannian sääntelyviranomaiset saattavat vaatia uuden satunnaistetun tutkimuksen, eikä FDA ole vielä määritellyt, millaisen lisänäytön se hyväksyisi. (The Motley Fool)
Yhtiö tekee edelleen tappiota ja sen liiketoiminnan rahavirta oli toisella vuosineljänneksellä 97 miljoonaa dollaria negatiivinen. Käteisvaroja, rahavaroja ja myytävissä olevia arvopapereita oli vuosineljänneksen lopussa 436 miljoonaa dollaria. Kannattavuustavoitteen saavuttaminen vuonna 2027 riippuu siten myynnin jatkuvasta kasvusta, kustannusten hallinnasta ja onnistuneista tuotelanseerauksista. (Ultragenyx)
Lightyearin tekoäly kokoaa yhteenvedon kuukausittain. Viimeksi päivitetty 27.10.2026.

Taloudellinen kehitys: RARE

Liikevaihto ja kulut
Income statement
NeljännesvuosittainVuosittain
Q3 24
Kasvu edellisestä neljänneksestä
Liikevaihto
Nettotulos
Voittomarginaali

Tuloskehitys: RARE

Yrityksen kannattavuus
Osakekohtainen tulos
NeljännesvuosittainVuosittain
Q4 23
Q1 24
Q2 24
Q3 24
Q4 24
Toteutunut
Ennuste
Tulosyllätys

Rahastot, joiden omistuksiin kuuluu RARE

KaikkiUSDEURGBP
Rahastot
Rahaston nimi
Rahaston koko
Paino rahastossa: $RARE
iShares Ageing Population€AGED
887 milj. $0,13 %
iShares Ageing Population£AGES
887 milj. $0,13 %
iShares Ageing Population$AGED
953 milj. $0,13 %
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
1,3 mrd. $0,10 %
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,3 mrd. $0,10 %
Yllä esitetyt tiedot ovat vain suuntaa antavia, eikä niiden tarkkuutta tai kattavuutta taata. Toteutunut kauppahinta voi poiketa esitetystä. Aiempi kehitys ei ole luotettava osoitus tulevasta kehityksestä. Tuottoosi voivat vaikuttaa valuuttakurssien vaihtelut sekä perittävät kulut ja maksut. Sijoittamiseen liittyy riski pääoman menettämisestä.
Reaaliaikaiset Yhdysvaltain markkinatiedot saadaan Polygonin toimittamasta IEX:n toimeksiantokirjasta. Yhdysvaltain jälkipörssin markkinatiedot näkyvät 15 minuutin viiveellä ja voivat poiketa merkittävästi todellisesta kaupankäyntihinnasta pörssin avautuessa.