Neurogene, Inc./$NGNE

1 d.1 ned.1 mēn.YTD1 g.5 g.Maks.

Par Neurogene, Inc.

Neurogene Inc ir klīniskās izstrādes stadijas biotehnoloģiju uzņēmums, kas apņēmies pārvarēt neiroloģisko slimību ārstēšanas ierobežojumus un padarīt tās ārstējamas, izmantojot savu patentēto transgēnu regulēšanas tehnoloģiju EXACT (ekspresijas mazināšana, pielāgojot konstrukciju). Tas veido diferencētu ģenētisko zāļu portfeli retām neiroloģiskām slimībām ar lielām neapmierinātām medicīniskām vajadzībām. Uzņēmuma izstrādes stadijā esošo zāļu klāstā ietilpst NGN-401, kas, izmantojot EXACT platformu, tiek izstrādāts Reta sindroma ārstēšanai, un NGN-101 — uz EXACT nebalstīts tradicionālās gēnu terapijas izstrādes kandidāts CLN5 Batena slimības ārstēšanai, kas paredzēts CLN5 gēna nogādāšanai un ir iepakots AAV9 kapsīdā.
Biržas simbols
$NGNE
Primārais kotējums
NASDAQ
Darbinieki
131
Tīmekļa vietne
www.neurogene.com

Neurogene, Inc. rādītāji

pamatapapildu
652 milj. $
-
-5,04 $
1,95
-

Optimisti saka / pesimisti saka

NGN-401 agrīnais efektivitātes signāls ir neparasti spēcīgs: visiem 10 1./2. fāzes pētījuma dalībniekiem uzlabojās CGI-I vērtējums un tika sasniegts vismaz viens attīstības atskaites punkts, kopumā sasniedzot 47 atskaites punktus. Uzlabojumi turpinājās 30 mēnešus bez stabilizēšanās vai prasmju zuduma. (Neurogene)
Izvēlētā 1E15 vg deva kopumā joprojām ir labi panesama visiem 35 ārstētajiem dalībniekiem, un nav ziņots par jauniem nopietniem ar ārstēšanu saistītiem nevēlamiem notikumiem vai devu ierobežojošu toksicitāti. Breakthrough Therapy un citi regulatoru piešķirtie statusi varētu arī saīsināt ceļu līdz pieteikuma izskatīšanai, ja reģistrācijas pētījuma dati būs sekmīgi. (Neurogene, Neurogene)
Neurogene ir pabeidzis devu ievadīšanu visiem 25 Embolden reģistrācijas pētījuma dalībniekiem, sācis komerciālās ražošanas procesa veiktspējas kvalifikāciju un piesaistījis neto aptuveni $134,8 miljonus. Paredzams, ka pro forma naudas līdzekļi aptuveni $360,2 miljonu apmērā finansēs darbību līdz 2029. gada pirmajam ceturksnim, mazinot īstermiņa finansējuma spiedienu pirms 2027. gada rezultātu publiskošanas. (Neurogene)
Pārliecinošākie efektivitātes pierādījumi joprojām iegūti tikai no 10 1./2. fāzes atklāta tipa pētījuma dalībniekiem. Embolden pētījuma ar 25 dalībniekiem galvenie rezultāti nav gaidāmi līdz 2027. gada otrajai pusei, tādēļ līdz investīciju pamatojuma apstiprināšanai vēl ilgi saglabāsies būtiska klīniskā nenoteiktība. (Neurogene, Rett Syndrome News)
Uzņēmums nav turpinājis NGN-101 izstrādi CLN5 Batten slimības ārstēšanai pēc tam, kad FDA noraidīja tā RMAT pieteikumu un slimības retuma dēļ nebija pieejams vienkāršots reģistrācijas process. Tādējādi NGN-401 ir galvenais vērtības virzītājspēks, un jebkāda neveiksme Reta sindroma jomā radītu nesamērīgi lielu kaitējumu. (Neurogene)
Ceturkšņa zaudējumi pieaug, palielinoties izdevumiem izstrādei un ražošanai: 2026. gada 2. ceturkšņa neto zaudējumi bija $34,5 miljoni salīdzinājumā ar $22,0 miljoniem gadu iepriekš, savukārt pētniecības un izstrādes izdevumi pieauga no $19,4 miljoniem līdz $25,5 miljoniem. Nesenā kapitāla piesaiste uzlabo likviditāti, taču palielina arī akciju skaitu, un papildu finansējums varētu būt nepieciešams, ja programmas īstenošana vai produkta komerciālā laišana tirgū prasīs vairāk laika, nekā plānots. (Neurogene, RTTNews)
Datus reizi mēnesī apkopo Lightyear AI. Pēdējais atjauninājums: 2026. gada 20. sept..

Fondi, kuros ir Neurogene, Inc.

VissUSDGBPEUR
Fondi
Fonda nosaukums
Fonda lielums
$NGNE īpatsvars
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,2 mljrd. $0,04%
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
865 milj. £0,04%
SPDR Russell 2000 US Small Cap€R2US
4,8 mljrd. €0,01%
Iepriekš parādītie dati ir tikai orientējoši, un to precizitāte vai pilnīgums netiek garantēts. Faktiskā izpildes cena var atšķirties. Iepriekšējie rezultāti neliecina par nākotnes rezultātiem. Jūsu atdevi var ietekmēt valūtas svārstības un piemērojamās maksas un izmaksas. Kapitāls ir pakļauts riskam.
Reāllaika ASV tirgus dati tiek iegūti no IEX rīkojumu grāmatas, ko nodrošina Polygon. ASV pēctirdzniecības tirgus dati tiek rādīti ar 15 minūšu aizkavējumu un tirgus atvēršanas brīdī var būtiski atšķirties no cenas, par kuru var veikt darījumu.