Neurogene, Inc./$NGNE

1 d.1 sav.1 mėn.YTD1 m.5 m.MAX

Apie Neurogene, Inc.

Neurogene Inc yra klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, siekianti įveikti neurologinių ligų gydymo ribotumus ir paversti jas gydomomis būklėmis, pasitelkdama savo patentuotą transgeno reguliavimo technologiją EXACT (ekspresijos slopinimas koreguojant konstrukciją). Ji kuria diferencijuotą genetinių vaistų portfelį, skirtą retoms neurologinėms ligoms, kurių gydymo poreikis yra didelis ir nepatenkintas. Bendrovės kuriamų vaistų sąraše yra NGN-401, kuriamas Rett sindromui gydyti naudojant EXACT platformą, ir NGN-101 – ne EXACT pagrindu kuriamas įprastinės genų terapijos preparatas, skirtas CLN5 Batteno ligai gydyti, sukurtas CLN5 genui pristatyti ir supakuotas į AAV9 kapsidę.
Prekybos simbolis
$NGNE
Sektorius
Sveikata
Pagrindinė kotiruotė
NASDAQ
Darbuotojai
131
Interneto svetainė
www.neurogene.com

Rodikliai: Neurogene, Inc.

PagrindiniaiIšplėstiniai
619 mln. $
-
−5,04 $
1,95
-

Bulių nuomonė / meškų nuomonė

Ankstyvas NGN-401 veiksmingumo signalas yra neįprastai stiprus: visų 10 1/2 fazės tyrimo dalyvių būklė pagal CGI-I pagerėjo ir kiekvienas pasiekė bent vieną raidos etapą, o iš viso pasiekti 47 raidos etapai. Pažanga tęsėsi iki 30 mėnesių, nepasiekus plato ir neprarandant įgytų gebėjimų. (Neurogene)
Pasirinkta 1E15 vg dozė visų 35 gydytų dalyvių grupėje iš esmės tebebuvo gerai toleruojama; nepranešta apie naujus su gydymu susijusius sunkius nepageidaujamus reiškinius ar dozę ribojantį toksinį poveikį. Proveržio terapijos ir kiti reguliaciniai statusai taip pat galėtų sutrumpinti kelią iki paraiškos vertinimo, jei registracinio tyrimo duomenys bus sėkmingi. (Neurogene, Neurogene)
Neurogene užbaigė visų 25 Embolden registracinio tyrimo dalyvių gydymą, pradėjo komercinės gamybos proceso veiksmingumo kvalifikavimą ir pritraukė maždaug 134,8 mln. USD grynųjų lėšų. Tikimasi, kad apie 360,2 mln. USD pro forma pinigų užteks veiklai finansuoti iki 2029 m. pirmojo ketvirčio, todėl iki 2027 m. rezultatų paskelbimo sumažės artimiausio laikotarpio finansavimo spaudimas. (Neurogene)
Įtikinamiausi veiksmingumo įrodymai vis dar gauti tik iš 10 atvirojo 1/2 fazės tyrimo dalyvių. Pirminių 25 dalyvių Embolden tyrimo rezultatų nesitikima iki 2027 m. antrojo pusmečio, todėl iki investicinės tezės patvirtinimo dar lieka daug laiko ir didelis klinikinis neapibrėžtumas. (Neurogene, Rett Syndrome News)
Bendrovė nebetęsė NGN-101, skirto CLN5 Batten ligai gydyti, plėtros, kai FDA atmetė jos RMAT paraišką, o dėl ligos retumo supaprastintas registracijos kelias tapo neprieinamas. Todėl NGN-401 lieka pagrindiniu vertės veiksniu, o bet kokia nesėkmė gydant Rett sindromą turėtų neproporcingai didelį neigiamą poveikį. (Neurogene)
Didėjant plėtros ir gamybos išlaidoms, ketvirčio nuostoliai auga: 2026 m. II ketvirčio grynasis nuostolis siekė 34,5 mln. USD, palyginti su 22,0 mln. USD prieš metus, o mokslinių tyrimų ir plėtros išlaidos padidėjo nuo 19,4 mln. USD iki 25,5 mln. USD. Neseniai pritrauktas nuosavas kapitalas pagerina likvidumą, tačiau taip pat padidina akcijų skaičių, o jei programa arba komercinis pristatymas užtruktų ilgiau nei planuota, gali prireikti papildomo finansavimo. (Neurogene, RTTNews)
Duomenis kas mėnesį apibendrina Lightyear AI. Paskutinį kartą atnaujinta: 2026-09-20.

Fondai, kuriuose yra Neurogene, Inc.

VisiUSDGBPEUR
Fondai
Fondo pavadinimas
Fondo dydis
$NGNE svoris
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,2 mlrd. $0,04 %
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
865 mln. £0,04 %
SPDR Russell 2000 US Small Cap€R2US
4,8 mlrd. €0,01 %
Aukščiau pateikti duomenys yra tik orientaciniai, jų tikslumas ar išsamumas negarantuojamas. Faktinė vykdymo kaina gali skirtis. Ankstesni rezultatai negarantuoja būsimų rezultatų. Jūsų grąžai gali turėti įtakos valiutų svyravimai ir taikomi mokesčiai bei sąnaudos. Kapitalui kyla rizika.
JAV realaus laiko rinkos duomenys gaunami iš IEX pavedimų knygos, kurią teikia Polygon. JAV rinkos duomenys po prekybos valandų vėluoja 15 minučių ir gali gerokai skirtis nuo faktinės prekiaujamos kainos rinkos atidarymo metu.