Neurogene, Inc./$NGNE

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Über Neurogene, Inc.

Neurogene Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Grenzen neurologischer Erkrankungen zu überwinden und diese in behandelbare Zustände zu verwandeln, indem es seine firmeneigene Technologie zur Transgenregulation, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning), nutzt. Das Unternehmen baut ein differenziertes Produktportfolio an genetischen Medikamenten für seltene neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf auf. Zu den Wirkstoffkandidaten in der Produktpipeline des Unternehmens gehören NGN-401, das unter Verwendung der EXACT-Plattform für die Behandlung des Rett-Syndroms entwickelt wird, sowie NGN-101, ein nicht auf EXACT basierender, konventioneller Gentherapie-Entwicklungskandidat für die Behandlung der CLN5-Batten-Krankheit, der das CLN5-Gen verabreichen soll und in einem AAV9-Kapsid verpackt ist.
Ticker
$NGNE
Sektor
Gesundheit
Primärnotierung
NASDAQ
Beschäftigte
131
Sitz
New York, United States
Website
www.neurogene.com

Neurogene, Inc. – Kennzahlen

BasicErweitert
570 Mio. $
-
-5,04 $
1,95
-

Bullen sagen / Bären sagen

Das frühe Wirksamkeitssignal von NGN-401 ist ungewöhnlich stark: Alle 10 Teilnehmer der Phase-1/2-Studie verbesserten sich auf der CGI-I-Skala und erreichten mindestens einen Entwicklungsmeilenstein; insgesamt wurden 47 Meilensteine erreicht. Die Fortschritte hielten über 30 Monate an, ohne ein Plateau oder einen Verlust von Fähigkeiten. (Neurogene)
Die ausgewählte Dosis von 1E15 vg wurde bei 35 behandelten Teilnehmern im Allgemeinen weiterhin gut vertragen; es wurden keine neuen behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder dosislimitierenden Toxizitäten gemeldet. Der Breakthrough-Therapy-Status und weitere regulatorische Einstufungen könnten zudem den Weg zur Prüfung verkürzen, sofern die zulassungsrelevanten Daten erfolgreich ausfallen. (Neurogene, Neurogene)
Neurogene hat die Verabreichung an alle 25 Teilnehmer der zulassungsrelevanten Embolden-Studie abgeschlossen, mit der Prozessleistungsqualifizierung für die kommerzielle Herstellung begonnen und netto rund $134,8 Millionen aufgenommen. Der Pro-forma-Barmittelbestand von etwa $360,2 Millionen dürfte die Geschäftstätigkeit bis ins erste Quartal 2029 finanzieren und damit den kurzfristigen Finanzierungsdruck vor der Datenauswertung 2027 verringern. (Neurogene)
Die überzeugendsten Wirksamkeitsnachweise stammen weiterhin von lediglich 10 Teilnehmern einer offenen Phase-1/2-Studie. Die Topline-Ergebnisse der Embolden-Studie mit 25 Teilnehmern werden erst für die zweite Hälfte 2027 erwartet, sodass bis zur Bestätigung der Investmentthese noch viel Zeit und erhebliche klinische Unsicherheit verbleiben. (Neurogene, Rett Syndrome News)
Das Unternehmen hat NGN-101 gegen die CLN5-Batten-Krankheit nicht weiterentwickelt, nachdem die FDA den RMAT-Antrag abgelehnt hatte und aufgrund der Seltenheit der Erkrankung kein beschleunigter Zulassungsweg zur Verfügung stand. Damit bleibt NGN-401 der wichtigste Werttreiber, und jeder Rückschlag beim Rett-Syndrom hätte überproportional negative Folgen. (Neurogene)
Die Quartalsverluste weiten sich aus, da die Ausgaben für Entwicklung und Herstellung steigen: Der Nettoverlust im Q2 2026 belief sich auf $34,5 Millionen gegenüber $22,0 Millionen im Vorjahreszeitraum, während die F&E-Aufwendungen von $19,4 Millionen auf $25,5 Millionen stiegen. Die jüngste Kapitalerhöhung verbessert die Liquidität, erhöht aber auch die Zahl der Aktien; zudem könnte eine weitere Finanzierung erforderlich werden, falls das Programm oder die kommerzielle Markteinführung länger dauert als geplant. (Neurogene, RTTNews)
Monatlich von Lightyear AI zusammengefasste Daten. Zuletzt aktualisiert am 20.09.2026.

Neurogene, Inc. – Neuigkeiten

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Mittel einschließlich von Neurogene, Inc.

AlleUSDGBPEUR
Fonds
Fondsname
Fondsgröße
$NGNE Gewichtung
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,2 Mrd. $0,04 %
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
865 Mio. £0,04 %
SPDR Russell 2000 US Small Cap€R2US
4,8 Mrd. €0,01 %
SPDR Russell 2000 US Small Cap£R2SC
4,1 Mrd. £0,01 %
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