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Ultragenyx Pharmaceutical/$RARE

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Über Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc ist ein in den USA ansässiges biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen identifiziert, erwirbt, entwickelt und vermarktet neuartige Produkte zur Behandlung schwerer, seltener und extrem seltener Krankheiten, wobei der Schwerpunkt auf schwächenden genetischen Erkrankungen liegt. Zu seinem Arzneimittelportfolio gehören Crysvita, Dojolvi und Mepsevii. Crysvita ist für die Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie (XLH) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Jahr indiziert. Mepsevii ist für pädiatrische und erwachsene Patienten zur Behandlung von Mukopolysaccharidose VII indiziert. Das Unternehmen ist in Nordamerika, Lateinamerika, Europa, dem Nahen Osten und Afrika sowie im asiatisch-pazifischen Raum tätig, wobei der Großteil seines Umsatzes in Nordamerika erzielt wird.
Ticker
$RARE
Primärnotierung
NASDAQ
Beschäftigte
1.371

RARE – Kennzahlen

BasicErweitert
1,6 Mrd. $
-
-5,83 $
0,31
-

Was Analysten über RARE denken

Analystenbewertungen (kaufen, halten, verkaufen) für die Ultragenyx Pharmaceutical-Aktie.
Analystenprognosen zum zukünftigen Preis der Ultragenyx Pharmaceutical-Aktie.

Bullen sagen / Bären sagen

Der Umsatz im zweiten Quartal stieg im Jahresvergleich um 28 % auf den Unternehmensrekord von 214 Millionen $, während sich der Nettoverlust auf 92 Millionen $ verringerte. Ultragenyx bekräftigte seine Umsatzprognose für 2026 von 730 Millionen $ bis 760 Millionen $ sowie das Ziel, 2027 profitabel zu sein. (Ultragenyx)
Die FDA ließ FAYUVI als erste Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A zu und verschaffte Ultragenyx damit ein neues Produkt zur Markteinführung bei einer schweren, bislang unbehandelten Erkrankung. Die FDA-Prüfer stellten einen bedeutsamen Vorteil bei den kognitiven Werten gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf fest, obwohl die Evidenz aus einer kleinen Studie stammte. (Reuters, FDA)
GENGLYCOS bietet einen weiteren potenziellen Wachstumstreiber für das kommerzielle Geschäft: In einer Phase-3-Studie sank der tägliche Maisstärkebedarf der Patienten nach 96 Wochen im Mittel um 61 %, während die glykämische Kontrolle aufrechterhalten wurde. Die Therapie hatte eine beschleunigte FDA-Zulassung für Patienten ab acht Jahren erhalten. (Ultragenyx)
Die zulassungsrelevante Phase-3-Studie Aspire zu Apazunersen bei Angelman-Syndrom verfehlte sowohl ihren primären als auch ihren wichtigsten sekundären Endpunkt. Ultragenyx erklärte, das Programm überprüfen zu wollen, wodurch ein bedeutender potenzieller Pipeline-Wirkstoff infrage gestellt wird. (SEC)
Setrusumab verfehlte in beiden Phase-3-Studien zur Osteogenesis imperfecta den primären Endpunkt zur Verringerung von Frakturen. Ultragenyx erklärte, die britischen Aufsichtsbehörden könnten eine neue randomisierte Studie verlangen, während die FDA noch nicht festgelegt hat, welche zusätzlichen Nachweise sie akzeptieren würde. (The Motley Fool)
Das Unternehmen schreibt weiterhin Verluste und verzeichnete im zweiten Quartal einen operativen Mittelabfluss von 97 Millionen $, bei liquiden Mitteln, Zahlungsmitteläquivalenten und marktgängigen Wertpapieren in Höhe von 436 Millionen $ zum Quartalsende. Das Rentabilitätsziel für 2027 hängt daher von anhaltendem Umsatzwachstum, Kostenkontrolle und erfolgreichen Markteinführungen ab. (Ultragenyx)
Monatlich von Lightyear AI zusammengefasste Daten. Zuletzt aktualisiert am 27.10.2026.

RARE – Finanzielle Performance

Einnahmen und Ausgaben
Einkommenserklärung
VierteljährlichJährlich
Q3 24
Quartalswachstum
Einnahmen
Nettoerträge
Gewinnspanne

RARE – Gewinnentwicklung

Rentabilität des Unternehmens
Gewinn pro Aktie
VierteljährlichJährlich
Q4 23
Q1 24
Q2 24
Q3 24
Q4 24
Tatsächlich
Erwartet
Überraschung

Mittel einschließlich von RARE

AlleUSDEURGBP
Fonds
Fondsname
Fondsgröße
$RARE Gewichtung
iShares Ageing Population$AGED
953 Mio. $0,13 %
iShares Ageing Population£AGES
953 Mio. $0,13 %
iShares Ageing Population€AGED
903 Mio. $0,13 %
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
1,1 Mrd. $0,11 %
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
1,1 Mrd. $0,11 %
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Häufig gestellte Fragen