Neurogene, Inc./$NGNE

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Acerca de Neurogene, Inc.

Neurogene Inc es una empresa de biotecnología en fase clínica comprometida con superar las limitaciones de las enfermedades neurológicas para convertirlas en afecciones tratables, aprovechando su tecnología patentada de regulación transgénica, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Está creando una cartera diferenciada de productos de medicina genética para enfermedades neurológicas raras con grandes necesidades médicas no cubiertas. Entre los fármacos candidatos de la cartera de productos de la empresa se incluyen el NGN-401, que se encuentra en fase de desarrollo para el tratamiento del síndrome de Rett utilizando su plataforma EXACT, y el NGN-101, un candidato de terapia génica convencional no EXACT para el tratamiento de la enfermedad de Batten CLN5, diseñado para administrar el gen CLN5 y encapsulado en una cápside de AAV9.
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