Prime Medicine, Inc./$PRME

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Acerca de Prime Medicine, Inc.

Prime Medicine Inc es una empresa biotecnológica centrada en el desarrollo de una nueva clase de medicamentos genéticos diseñados para proporcionar opciones de tratamiento duraderas y potencialmente curativas a pacientes con enfermedades provocadas por alteraciones genéticas definidas, disfunciones celulares adquiridas o expresión génica desregulada. Su programa, PM577 para la enfermedad de Wilson, está diseñado para corregir inicialmente la mutación H1069Q en el gen ATP7B y está respaldado por datos preclínicos que muestran la corrección específica y la restauración de la homeostasis del cobre en modelos animales. Además, se está desarrollando el PM647 para la deficiencia de alfa-1 antitripsina, o AATD, otra enfermedad que afecta al hígado y que presenta importantes necesidades médicas no cubiertas.
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