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Stoke Therapeutics Inc est une société de biotechnologie qui se consacre à la restauration de l'expression protéique en exploitant le potentiel de l'organisme grâce à la médecine ARN. Grâce à son approche exclusive TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), Stoke développe des oligonucléotides antisens (ASO) afin de restaurer de manière sélective les niveaux de protéines naturellement présents. Son premier médicament en cours de développement, le zorevunersen, a démontré son potentiel de modification de la maladie chez les patients atteints du syndrome de Dravet. La société propose des programmes à un stade précoce axés sur plusieurs cibles, notamment les maladies liées à une haploinsuffisance du système nerveux central et de l'œil, afin de réguler à la hausse l'expression protéique du gène responsable de la maladie sous-jacente, indépendamment de la mutation.

Eli Lilly est un laboratoire pharmaceutique spécialisé dans les neurosciences, les maladies cardiométaboliques, le cancer et l'immunologie. Parmi les principaux produits de Lilly figurent Verzenio et Jaypirca pour le cancer ; Mounjaro, Zepbound, Foundayo, Jardiance, Trulicity, Humalog et Humulin pour les maladies cardiométaboliques ; et Taltz et Olumiant pour l'immunologie.