Neurogene, Inc./$NGNE

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À propos de Neurogene, Inc.

Neurogene Inc est une société de biotechnologie au stade clinique qui s'est engagée à transformer les limites des maladies neurologiques en conditions traitables, en exploitant sa technologie propriétaire de régulation des transgènes, EXACTTM (Expression Attenuation via Construct Tuning). L'entreprise est en train de constituer un portefeuille de produits différenciés de médicaments génétiques pour les maladies neurologiques rares dont les besoins ne sont pas satisfaits. Les médicaments candidats dans le portefeuille de produits de la société comprennent NGN-401, qui est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, en utilisant sa plateforme EXACT, et NGN-101, un candidat de développement de thérapie génique conventionnelle non EXACT pour le traitement de la maladie de Batten CLN5, conçu pour délivrer le gène CLN5 et empaqueté dans une capside AAV9.
Les descriptions de compagnies sont traduites automatiquement.

Symbole

$NGNE
Secteur
Cotation principale

Employés

107

Indicateurs Neurogene, Inc.

BasiqueAvancé
410 M $
-
-4,30 $
-
-

Optimistes / Prudents

Neurogene a achevé l'administration du traitement aux cinq derniers participants de son essai de phase 1/2 NGN-401 et a obtenu l'accord de la FDA sur les éléments clés de la conception de l'essai d'enregistrement Embolden, ouvrant ainsi la voie à une potentielle étude d'enregistrement (Business Wire).
Une étude comparative chez le primate non humain présentée à l’ESGCT 2025 a démontré que l'administration intracérébroventriculaire (ICV) du NGN-401 entraîne une expression transgénique supérieure dans des régions cérébrales clés par rapport à la voie intrathécale, renforçant le mécanisme d'action différencié du produit (Neurogene IR).
La solide position de trésorerie de Neurogene offrant une visibilité jusqu'à mi-2027, combinée à une publication dans Science Translational Medicine validant la preuve de concept de la plateforme EXACT™, confère une forte flexibilité financière et crédibilité à la plateforme (Business Wire).
L'exigence de la FDA d'un critère principal à 12 mois dans l'essai d'enregistrement Embolden prolonge la durée de l'étude, augmentant les coûts de développement et retardant une éventuelle approbation au-delà des attentes initiales (Business Wire).
Des dépenses d'exploitation élevées ont entraîné une perte nette de 22,6 millions USD au T1 2025, soulignant une consommation de trésorerie importante susceptible de nécessiter un financement supplémentaire avant des étapes clés d'enregistrement (Business Wire).
Neurogene reste sans aucune donnée clinique d'efficacité avant le second semestre 2025, exposant le titre au risque d'événement binaire lié aux essais et à l'absence de catalyseurs de données à court terme (Business Wire).
Données résumées chaque mois par Lightyear AI. Dernière mise à jour le 11 oct. 2025.
Les données affichées ci-dessus sont uniquement indicatives et leur exactitude ou leur exhaustivité n'est pas garantie. Le prix d'exécution réel peut varier. Les performances passées ne préjugent pas des résultats futurs. Votre rendement peut être affecté par les fluctuations des taux de change ainsi que par les frais et charges applicables. Prenez connaissance des conditions et consultez un professionnel si nécessaire. Investir comporte des risques.
Les données en temps réel du marché américain proviennent du carnet d'ordres IEX fourni par Polygon. Les données de marché américaines en dehors des heures d'ouverture sont retardées de 15 minutes et peuvent différer significativement du prix réel négociable à l'ouverture du marché.

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