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Design Therapeutics Inc est une société biopharmaceutique au stade clinique, pionnière dans la recherche et le développement des molécules GeneTAC. Il s'agit d'une nouvelle classe de candidats thérapeutiques chimériques à petite molécule ciblant des gènes, conçus pour modifier le cours de la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions nucléotidiques. Son portefeuille de produits comprend l'ataxie de Friedreich, la FECD, la DM1 et la maladie de Huntington. La société opère dans un seul segment opérationnel et à présenter, axé sur l'utilisation de sa plateforme propriétaire GeneTAC pour concevoir et développer des candidats thérapeutiques destinés aux maladies héréditaires causées par l'expansion de répétitions nucléotidiques.

Johnson & Johnson est l'entreprise de soins de santé la plus importante et la plus diversifiée au monde. Elle compte deux divisions : la médecine innovante et la technologie médicale. Celles-ci représentent désormais la totalité du chiffre d'affaires de l'entreprise après la cession de l'activité grand public Kenvue en 2023. Après des restructurations en 2023-24, la division des médicaments se concentre sur trois domaines thérapeutiques principaux : l'immunologie, l'oncologie et la neurologie. Sur le plan géographique, un peu plus de la moitié du chiffre d'affaires total est généré aux États-Unis.