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Design Therapeutics Inc est une société biopharmaceutique au stade clinique, pionnière dans la recherche et le développement des molécules GeneTAC. Il s'agit d'une nouvelle classe de candidats thérapeutiques chimériques à petite molécule ciblant des gènes, conçus pour modifier le cours de la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente des maladies causées par des mutations héréditaires d'expansion de répétitions nucléotidiques. Son portefeuille de produits comprend l'ataxie de Friedreich, la FECD, la DM1 et la maladie de Huntington. La société opère dans un seul segment opérationnel et à présenter, axé sur l'utilisation de sa plateforme propriétaire GeneTAC pour concevoir et développer des candidats thérapeutiques destinés aux maladies héréditaires causées par l'expansion de répétitions nucléotidiques.

Eli Lilly est un laboratoire pharmaceutique spécialisé dans les neurosciences, les maladies cardiométaboliques, le cancer et l'immunologie. Parmi les principaux produits de Lilly figurent Verzenio et Jaypirca pour le cancer ; Mounjaro, Zepbound, Foundayo, Jardiance, Trulicity, Humalog et Humulin pour les maladies cardiométaboliques ; et Taltz et Olumiant pour l'immunologie.