Vergelijken

Ultragenyx Pharmaceutical/$RARE

1D1W1M3M6MYTD1J5JMAX

Over Ultragenyx Pharmaceutical

Ultragenyx Pharmaceutical Inc is een in de VS gevestigd biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf identificeert, verwerft, ontwikkelt en commercialiseert nieuwe producten voor de behandeling van ernstige, zeldzame en uiterst zeldzame ziekten, met een focus op slopende genetische aandoeningen. Zijn geneesmiddelenportfolio omvat Crysvita, Dojolvi en Mepsevii. Crysvita is geïndiceerd voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) bij volwassen en pediatrische patiënten van één jaar en ouder. Mepsevii is geïndiceerd voor pediatrische en volwassen patiënten voor de behandeling van mucopolysaccharidose VII. Het bedrijf is actief in Noord-Amerika, Latijns-Amerika, Europa, het Midden-Oosten en Afrika, en Azië-Pacific, waarbij het grootste deel van de omzet wordt gegenereerd in Noord-Amerika.
Ticker
$RARE
Primaire notering
NASDAQ
Werknemers
1.371

RARE statistieken

BasicGeavanceerd
$ 1,6 mld.
-
$ -5,83
0,31
-

Wat de analisten denken over RARE

Analistenbeoordelingen (Koop, Houd, Verkoop) voor aandelen van Ultragenyx Pharmaceutical.
Analistenprojecties van de toekomstige prijs van aandelen van Ultragenyx Pharmaceutical.

Bulls zeggen / Bears zeggen

De cruciale fase 3-Aspire-studie van apazunersen bij het Angelman-syndroom haalde noch het primaire eindpunt, noch de belangrijkste secundaire eindpunten. Ultragenyx zei het programma te zullen evalueren, waardoor een belangrijk potentieel kandidaat-geneesmiddel in de pijplijn onzeker is geworden. (SEC)
Setrusumab haalde in beide fase 3-studies naar osteogenesis imperfecta het primaire eindpunt voor fractuurreductie niet. Ultragenyx zei dat Britse toezichthouders mogelijk een nieuwe gerandomiseerde studie zullen eisen, terwijl de FDA nog niet heeft vastgesteld welk aanvullend bewijs zij zou accepteren. (The Motley Fool)
Het bedrijf is nog steeds verlieslatend en verbruikte in het tweede kwartaal $97 miljoen aan kasmiddelen uit operationele activiteiten; aan het einde van het kwartaal beschikte het over $436 miljoen aan geldmiddelen, kasequivalenten en verhandelbare effecten. De winstgevendheidsdoelstelling voor 2027 is daarom afhankelijk van aanhoudende omzetgroei, kostenbeheersing en succesvolle productlanceringen. (Ultragenyx)
De omzet in het tweede kwartaal steeg met 28% op jaarbasis tot een bedrijfsrecord van $214 miljoen, terwijl het nettoverlies daalde tot $92 miljoen. Ultragenyx bevestigde de omzetprognose voor 2026 van $730 miljoen tot $760 miljoen en de doelstelling om in 2027 winstgevend te zijn. (Ultragenyx)
De FDA keurde FAYUVI goed als eerste behandeling voor het Sanfilippo-syndroom type A, waardoor Ultragenyx een nieuw product kan lanceren voor een ernstige ziekte waarvoor voorheen geen behandeling bestond. FDA-beoordelaars constateerden een betekenisvol voordeel in cognitieve scores ten opzichte van het natuurlijke ziekteverloop, hoewel het bewijs afkomstig was uit een kleine studie. (Reuters, FDA)
GENGLYCOS biedt een andere potentiële aanjager van commerciële groei: in een fase 3-studie gebruikten patiënten na 96 weken gemiddeld 61% minder maïszetmeel per dag, terwijl de glykemische controle behouden bleef. De behandeling had versnelde goedkeuring van de FDA gekregen voor patiënten van acht jaar en ouder. (Ultragenyx)
Gegevens maandelijks samengevat door Lightyear AI. Laatst bijgewerkt op 27 okt 2026.

RARE - Financiële prestaties

Inkomsten en uitgaven
Resultatenrekening
KwartaalJaarlijks
Q3 24
Kwartaal-op-kwartaalgroei
Omzet
Netto inkomen
Winstmarge

RARE winstprestaties

Bedrijfswinstgevendheid
Winst per aandeel
KwartaalJaarlijks
Q4 23
Q1 24
Q2 24
Q3 24
Q4 24
Werkelijk
Verwacht
Verrassing

Fondsen die RARE bevatten

AlleUSDEURGBP
Fondsen
Naam van fonds
Fondsomvang
$RARE weging
iShares Ageing Population$AGED
$ 953 mln.0,13%
iShares Ageing Population£AGES
$ 953 mln.0,13%
iShares Ageing Population€AGED
$ 903 mln.0,13%
iShares Nasdaq US Biotechnology£BTEK
$ 1,1 mld.0,11%
iShares Nasdaq US Biotechnology$BTEC
$ 1,1 mld.0,11%
De hierboven weergegeven gegevens zijn slechts ter indicatie en de nauwkeurigheid of volledigheid ervan is niet gegarandeerd. De daadwerkelijke uitvoeringsprijs kan variëren. In het verleden behaalde resultaten bieden geen garantie voor de toekomst. Je rendement kan worden beïnvloed door valutafluctuaties en toepasselijke kosten en heffingen. Je kapitaal loopt risico.
Realtime Amerikaanse marktdata is afkomstig uit het IEX orderboek, geleverd door Polygon. Amerikaanse marktgegevens buiten handelsuren zijn met 15 minuten vertraging en kunnen aanzienlijk verschillen van de daadwerkelijke verhandelbare prijs bij de opening van de markt.

Veelgestelde vragen