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A Design Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica em fase clínica pioneira na investigação e desenvolvimento de moléculas GeneTAC, que constituem uma nova classe de candidatos terapêuticos quiméricos de moléculas pequenas direcionados para genes, concebidos para modificar o curso da doença ao abordar a causa subjacente de doenças causadas por mutações hereditárias de expansão de repetições de nucleótidos. O seu pipeline inclui a ataxia de Friedreich, a FECD, a DM1 e a doença de Huntington. A empresa opera num único segmento operacional e reportável, focado na utilização da plataforma GeneTAC, de propriedade da empresa, para conceber e desenvolver candidatos terapêuticos para doenças hereditárias causadas pela expansão de repetições de nucleótidos.
Ver açãoA AbbVie é uma empresa farmacêutica com uma forte exposição à imunologia (com Humira, Skyrizi e Rinvoq) e à oncologia (com Imbruvica e Venclexta). A empresa foi separada da Abbott no início de 2013. A aquisição da Allergan em 2020 acrescentou vários novos produtos e medicamentos no sector da estética, incluindo o Botox. As aquisições em 2024 da Cerevel (neurociências) e da ImmunoGen (oncologia) ajudam a complementar a carteira da AbbVie.
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