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A Design Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica em fase clínica pioneira na investigação e desenvolvimento de moléculas GeneTAC, que constituem uma nova classe de candidatos terapêuticos quiméricos de moléculas pequenas direcionados para genes, concebidos para modificar o curso da doença ao abordar a causa subjacente de doenças causadas por mutações hereditárias de expansão de repetições de nucleótidos. O seu pipeline inclui a ataxia de Friedreich, a FECD, a DM1 e a doença de Huntington. A empresa opera num único segmento operacional e reportável, focado na utilização da plataforma GeneTAC, de propriedade da empresa, para conceber e desenvolver candidatos terapêuticos para doenças hereditárias causadas pela expansão de repetições de nucleótidos.

A Johnson & Johnson é a maior e mais diversificada empresa de cuidados de saúde do mundo. Tem duas divisões: medicina inovadora e tecnologia médica. Estas representam atualmente a totalidade das vendas da empresa, na sequência da alienação da atividade de consumo, Kenvue, em 2023. Após as reestruturações efectuadas em 2023-24, a divisão de medicamentos centra-se em três áreas terapêuticas principais: imunologia, oncologia e neurologia. Em termos geográficos, pouco mais de metade das receitas totais são geradas nos Estados Unidos.