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A Fulcrum Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica em fase clínica focada no desenvolvimento de pequenas moléculas para doenças raras geneticamente definidas. O seu produto candidato, Pociredir, é uma pequena molécula oral concebida para induzir a hemoglobina fetal (HbF) e está em desenvolvimento clínico para a doença falciforme (SCD). A empresa concluiu a administração da dose no ensaio PIONEER de Fase 1b, que avaliou o pociredir em adultos com SCD, e divulgou dados clínicos que mostram indução clinicamente relevante de HbF e melhorias nos marcadores de hemólise e anemia. A empresa também criou um pipeline de programas em fase clínica e pré-clínica que visam as causas fundamentais de doenças genéticas raras.
Ver açãoA Johnson & Johnson é a maior e mais diversificada empresa de cuidados de saúde do mundo. Tem duas divisões: medicina inovadora e tecnologia médica. Estas representam atualmente a totalidade das vendas da empresa, na sequência da alienação da atividade de consumo, Kenvue, em 2023. Após as reestruturações efectuadas em 2023-24, a divisão de medicamentos centra-se em três áreas terapêuticas principais: imunologia, oncologia e neurologia. Em termos geográficos, pouco mais de metade das receitas totais são geradas nos Estados Unidos.
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