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A Vertex Pharmaceuticals é uma empresa global de biotecnologia que descobre e desenvolve medicamentos de pequenas moléculas para o tratamento de doenças graves. Os seus principais medicamentos são Kalydeco, Orkambi, Symdeko e Trikafta/Kaftrio, e Alyftrek para a fibrose quística, doença para a qual as terapias da Vertex continuam a ser o padrão de tratamento a nível mundial. A Vertex está focada na diversificação do seu portefólio através de Casgevy (terapia de edição genética para a beta-talassemia e a doença de células falciformes), Journavx (medicamento não opioide para a dor aguda moderada a intensa) e Palsonify (para a acromegalia). Além disso, a Vertex está a avaliar inibidores de pequenas moléculas para doenças renais mediadas pela APOL1, terapias celulares para proporcionar uma cura funcional da diabetes tipo 1 e povetacicept (para a nefropatia por IgA).

A Johnson & Johnson é a maior e mais diversificada empresa de cuidados de saúde do mundo. Tem duas divisões: medicina inovadora e tecnologia médica. Estas representam atualmente a totalidade das vendas da empresa, na sequência da alienação da atividade de consumo, Kenvue, em 2023. Após as reestruturações efectuadas em 2023-24, a divisão de medicamentos centra-se em três áreas terapêuticas principais: imunologia, oncologia e neurologia. Em termos geográficos, pouco mais de metade das receitas totais são geradas nos Estados Unidos.