Prime Medicine, Inc./$PRME

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Sobre Prime Medicine, Inc.

A Prime Medicine Inc é uma empresa de biotecnologia focada no desenvolvimento de uma nova classe de medicamentos genéticos concebidos para fornecer opções de tratamento duradouras e potencialmente curativas para pacientes com doenças causadas por alterações genéticas definidas, disfunção celular adquirida ou expressão genética desregulada. O seu programa, PM577 para a doença de Wilson, foi concebido para corrigir inicialmente a mutação H1069Q no gene ATP7B e é apoiado por dados pré-clínicos que mostram a correção direcionada e a restauração da homeostase do cobre em modelos animais. Além disso, o PM647 está a ser desenvolvido para a deficiência de alfa-1 antitripsina, ou AATD, outra doença que afeta o fígado com necessidades substanciais não atendidas.
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