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A Neurogene Inc é uma empresa de biotecnologia em fase clínica empenhada em superar as limitações das doenças neurológicas, transformando-as em condições tratáveis, através da utilização da sua tecnologia proprietária de regulação transgénica, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). Está a construir um portfólio diferenciado de medicamentos genéticos para doenças neurológicas raras com elevadas necessidades não satisfeitas. Os candidatos a medicamentos no pipeline de produtos da empresa incluem o NGN-401, que está em desenvolvimento para o tratamento da síndrome de Rett, utilizando a sua plataforma EXACT, e o NGN-101, um candidato a terapia genética convencional não-EXACT para o tratamento da doença de Batten CLN5, concebido para administrar o gene CLN5 e encapsulado numa cápside AAV9.

A Johnson & Johnson é a maior e mais diversificada empresa de cuidados de saúde do mundo. Tem duas divisões: medicina inovadora e tecnologia médica. Estas representam atualmente a totalidade das vendas da empresa, na sequência da alienação da atividade de consumo, Kenvue, em 2023. Após as reestruturações efectuadas em 2023-24, a divisão de medicamentos centra-se em três áreas terapêuticas principais: imunologia, oncologia e neurologia. Em termos geográficos, pouco mais de metade das receitas totais são geradas nos Estados Unidos.