Neurogene, Inc./$NGNE

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Sobre Neurogene, Inc.

A Neurogene Inc. é uma empresa de biotecnologia em fase clínica empenhada em ultrapassar as limitações das doenças neurológicas, transformando-as em condições tratáveis, tirando partido da sua tecnologia proprietária de regulação de transgénios, EXACTTM (Expression Attenuation via Construct Tuning). A empresa está a construir uma carteira de produtos diferenciada de medicamentos genéticos para doenças neurológicas raras com grandes necessidades não satisfeitas. Os candidatos a medicamentos na carteira de produtos da empresa incluem o NGN-401, que está a ser desenvolvido para o tratamento da síndrome de Rett, utilizando a sua plataforma EXACT, e o NGN-101, um candidato a desenvolvimento de terapia genética convencional não EXACT para o tratamento da doença de Batten CLN5, concebido para fornecer o gene CLN5 e embalado num capsídeo AAV9.
As descrições das empresas são traduzidas automaticamente.

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$NGNE
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Cotação principal

Funcionários

107

Métricas de Neurogene, Inc.

BásicoAvançado
427 M $
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-4,30 $
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Altistas / Baixistas

A Neurogene concluiu a administração do tratamento nos últimos cinco participantes do estudo de Fase 1/2 NGN-401 e obteve concordância da FDA sobre elementos-chave do desenho do estudo registracional Embolden, abrindo caminho claro para um potencial estudo de registro (Business Wire)
Estudo comparativo em primatas não-humanos apresentado na ESGCT 2025 demonstrou que a administração intracerebroventricular (ICV) do NGN-401 proporciona expressão gênica superior em regiões cerebrais-chave em comparação à via intratecal, reforçando o mecanismo de ação diferenciado do produto (Neurogene IR)
A Neurogene possui posição robusta de caixa, com fôlego até meados de 2027, além da publicação revisada por pares na Science Translational Medicine validando a prova de conceito da plataforma EXACT™, o que sustenta flexibilidade financeira e credibilidade tecnológica (Business Wire)
A exigência da FDA por um desfecho primário de 12 meses no estudo registracional Embolden prolonga a duração do estudo, aumentando os custos de desenvolvimento e adiando uma possível aprovação para além das expectativas iniciais (Business Wire)
Despesas operacionais elevadas resultaram em um prejuízo líquido de US$ 22,6 milhões no 1T 2025, evidenciando um consumo de caixa significativo que pode demandar captação adicional antes dos principais marcos regulatórios (Business Wire)
A Neurogene segue sem qualquer leitura de eficácia clínica até o segundo semestre de 2025, deixando o papel sujeito ao risco binário dos estudos e à ausência de catalisadores de dados no curto prazo (Business Wire)
Dados resumidos mensalmente pela Lightyear AI. Última atualização a 11/10/2025.
Os dados acima apresentados são meramente indicativos, pelo que não podemos garantir que sejam precisos ou estejam completos. O preço real de execução pode variar. O desempenho passado não é indicativo de resultados futuros. Os seus retornos podem ser afetados por flutuações cambiais, comissões e outros encargos. Capital em risco.
Os dados em tempo real do mercado norte-americano provêm das carteiras de ordens da IEX fornecidas pela Polygon. Os dados fora do horário de funcionamento do mercado dos EUA têm um desfasamento de 15 minutos e podem diferir de forma significativa dos preços de transação reais aquando da abertura do mercado.

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